無作為化比較試験−デザインと統計解析 -医学統計学シリーズ5-
  丹後 俊郎 著.朝倉書店(2003)
  ISBN: 4-254-12755-3
 
目  次
 

1. RCTの原理
  1.1 同時対照の必要性
  1.2 無作為化の重要性
  1.3 倫理的問題
  1.4 エンドポイント
  1.5 バイアス
  1.5.1 選択バイアス
  1.5.2 PPSとFAS
  1.5.3 評価バイアス
  1.5.4 割り付けバイアス
  1.5.5 公表バイアス
  1.6 RCTのプロトコールの概要
  1.7 RCTの論文の書き方

2. 無作為割り付けの方法
  2.1 完全無作為化法
  2.2 同数に割り付ける無作為化法
  2.3 置換ブロック法
  2.4 Efron's biased coin design
  2.5 層別無作為化法
  2.6 最小化法
  2.7 無作為割り付けと統計解析について

3. 目標症例数:標本サイズの計算
  3.1 なぜ症例数を見積もる?
  3.2 一般概念
  3.3 母平均の差の検定
  3.4 割り付け数の不均衡の影響
  3.5 漸近的正規に基づく基本公式
  3.6 母比率の差の検定
  3.7 傾向性検定ー量反応関係の検出
  3.7.1 平均値の場合
  3.7.2 母比率の場合
  3.8 二つの生存率の差:log-rank検定
  3.9 他のデザイン

4. 経時的繰り返し測定の評価
  4.1 試験方法
  4.2 統計解析プロトコール
  4.3 戦前の予測を覆す?
  4.4 全般改善度、有用度
  4.5 経時的繰り返し測定データの統計解析
  4.5.1 測定時点毎に繰り返し検定を行う
  4.5.2 共分散分析
  4.5.3 経時的繰り返し測定の分散分析
  4.5.4 個人の反応プロとファイルに基づく方法
  
5. 臨床的同等性・非劣性の評価
  5.1 有意差検定のマジック
  5.2 臨床的に意味のある最小の差△の導入
  5.3 独立な母比率の差の検定
  5.3.1 非劣性の検定
  5.3.2 同等性の検定
  5.3.3 同等性検定での交絡因子の調整
  5.4 対応のある母比率の差の同等性検定
  5.4.1 非劣性の検定
  5.4.2 同等性の検定
  5.5 独立な母平均の差の検定
  5.5.1 非劣性の検定
  5.5.2 同等性の検定
  5.6 プラセボ対照を追加する非劣性の検定

6. グループ逐次デザイン
  6.1 基本的な考え方
  6.2 Pocockの方法
  6.3 O'Brien-Flemingの方法
  6.4 α消費関数
  6.5 α消費関数に基づく逐次検定統計量の同時分布
  6.6 適応的デザイン
  6.6.1 2-stageのデザイン
  6.6.2 K-stageのデザイン
  6.6.3 条件付きtypeIエラー関数の利用ー再帰的統合検定
  6.7 推定問題
  6.7.1 α消費関数を利用した平均値の差の反復信頼区間
  6.7.2 逆正規法を利用したK-stage適応的デザイン
  6.8 中間解析に基づく標本サイズの再見積もり
  6.8.1 条件付き検出力による方法
  6.8.2 反復信頼区間による方法

7. 複数のエンドポイントの評価
  7.1 Bonferroni型のp値の調整
  7.2 多変量解析による包括的検定

8. 外国臨床試験成績の日本への外挿ーブリッジング試験
  8.1 内因性・外因性民族的要因
  8.2 量反応パターンの類似性
  8.3 プロトコール
  8.3.1 エンドポイントが平均値の場合
  8.3.2 エンドポイントが割合の場合
  8.4 実例
  8.4.1 勃起不全治療薬:sildenafil citrate
  8.4.2 抗アレルギー薬:fexofenadine
  8.5 有効率の差とオッズ比

9. 群内・群間変動に係わるRCTのデザイン
  9.1 クロスオーバー試験
  9.2 クラスター無作為化試験
  9.3 主要評価項目の測定誤差の評価